第3838期 2017-03-22

敞开大门迎接外国新药,心态很正希望落实

张德笔  

笔哥

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导语

最近,国家食药监总局发布声明,要加速对进口新药的审批,缩短新药在国内的上市时间。审批速度在大多数时候,和行政效率有关,但在这件事上,它更是对生命价值的珍重和挽留。…[详细]

目前的审批格局,不利于国际先进药企、国内消费者

电影《达拉斯买家俱乐部》中的主角,在1986年被医生诊断患艾滋病,只剩下月余时间。但最终,他却活了7年。扩展生命的原因,是大量使用了不被FDA(美国食品药品监督管理局)批准上市的药物。是的,一些治疗癌症、艾滋的药物,可能存在风险。但有没有一种风险比死亡更大?比必死的预期更坏?

《达拉斯买家俱乐部》剧照《达拉斯买家俱乐部》剧照

更糟糕的一种情况是,一些在国外已经过临床试验,合法上市、确认有效的药物,由于国内审批滞后,而让病人无法享受到最新成果,只能放弃或“海淘”药物。造成这种局面的,是进口药物的审批制度。

为什么慢?按照我国《药品管理法》,进口药品需要提出临床研究的申请,得到批准后进行3期临床试验,然后再报药监部门审批通过,拿到许可证后,通过政府集中招标采购,进入医院。从过往的经验来看,这一进程粗略算下来,至少得5年。

所以,很多国外的先进药物,和国内市场无缘。比如治疗慢性丙肝的畅销药Sovaldi,在2013年底经FDA批准上市后,成为明星产品,不仅在全球主要市场获得了批准,而且在印度等发展中国家获得授权生产并销售仿制药,但该产品在中国至今仍处于试验阶段。

Sovaldi在国内至今没有上市Sovaldi在国内至今没有上市

提高审批效率,是件好事

3月17日,食药监总局官网,挂出《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定(征求意见稿)》。细看下来,确实有突破。比如“对于在中国进行的国际多中心药物临床试验,完成试验后,可以直接提出药品上市注册申请。”这样,就不用在试验完成后,再报药监部门审批拿证。

再比如,之前规定:在中国进行国际多中心药物临床试验的药物,应当已在境外注册或者已进入II期或者III期临床试验。而按照征求意见稿的规定,进口新药上市申请,不必等国外批准后才能在国内递交试验申请,可同步进行,这个时间差也省下来了。

今年“两会”,国家食药监总局局长毕井泉在部长通道表示,目前新药的审批效率比以前有所提高,但相比美国还存在差距。业内预测,如果这次的意见稿能最终落地,将大大缩短进口新药境内的审批时间。

那么,哪些药物最可能因此获益呢?主要有两个方向,一类是重大疾病,如心血管疾病、脑血管疾病、肿瘤疾病;二类是细分市场,比如儿童药、罕见病药。这两个方向都意义重大。

以治疗罕见病的药物为例,适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有药企进行研发生产,这些药被称为“孤儿药”。对大多数罕见疾病来说,如果世界上有治疗方法,也往往只有一两种治疗药物。如阵发性睡眠性血红蛋白尿症为例,这种发病率仅百万分之一的疾病,全世界只有美国一家制药公司有治疗药物,但药品未在中国上市。

但依然可简化程序,认可国际权威认证,不搞双重试验

药物进行临床试验,是新药审批的必备条件,事关千万人的用药安全。如此重要的环节,理应受到重视,谨慎对待。但实际上,这一流程依然可以优化。具体优化措施可以总结成一句话:减少重复试验。

在中国申请临床试验的进口药,很多在国外已经过批准并上市或者已进入到试验后期,在这种情况下,执意在国内重新进行试验,严重拖慢了效率。最关键的是,只要是从中国病人采集的样本包括但不限于全血、血清、血浆、组织、唾液、尿液、头发等,都属于遗传资源。所有外企参与的临床试验,都必须在科技部遗传办审批后才能启动。这又一次拖慢了流程。

外国药企在国内采集样本信息又面临重重障碍外国药企在国内采集样本信息又面临重重障碍

国家食药监总局在2015年年初,专门颁布了《国际多中心药物临床试验指南》,就是希望能“减少不必要的重复临床试验,缩短区域或国家间药品上市延迟。”但从实际效果来看,国家之间的合作、认证系统的打通存在很大的障碍,重复性临床试验大量存在。

目前这个阶段,不管是从试验方法,还是从试验数据的真实性来看,国内机构和国际权威机构之间都存在不小差距。应该给予国际权威机构更多的信任,抛弃掉无谓的“战略安全”思维。这当然不是要挑战一个主权国家拥有针对外来新药的监管权,而是要从务实角度,加快进口药物在国内的试验流程。去年4月,食药监总局规定,凡是去中国台湾地区做药物临床试验的,无需在大陆重复试验,打通两岸间的认证壁垒。这一范围,应该可以逐渐扩大。

当然,现有研究结果显示,部分药物在不同地区人群之间的药代动力学方面表现出显著性差异,甚至在同一地区人群中也存在一定的差异。这是需要谨慎的部分,但不能成为拒绝国际、地域合作的借口。

还要避免顺利审批后的制度性拖延

进口药品获得新药证书,只是万里长征走出的第一步。之后它还要过五关斩六将。进入医院销售,必须通过省级准入和医院准入。省级准入即药品招标,目前,这一流程也普遍超过一年。若没赶上趟,只能等下一周期。

而通过省级招标后,还要再过医院采购关,大部分医院1至2年,才开一次药事委员会议,甄选药品。进不了医院,医生就不能开处方。即使省级准入和医院准入都顺利通过,新药想要成为可报销药品还需进医保目录,这个过程更漫长。医保目录自2000年诞生以来,只在2004年、2009年、2017年更新过三次,最近两次更新之间的时间差长达8年。

对于重症病人,尤其是癌症晚期的患者来说,他们不得不面临痛苦的抉择,要么在等待中死去,要么去黑市购买进口药物,承担不必要的风险。所以,不仅要加快进口新药的审批效率,也要缩短审批结束到药品被患者使用之间的时间。

进口新药的审批速度提升,每一秒,都是在和病人的生命赛跑。

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